聆聽血液之音，感知生命律動，2022年9月23日-25日，中華醫學會第十七次全國血液學學術會議在上海國家會展中心盛大召開，本次會議以“尊重、傳承、協作、創新”為主題，邀請國內外著名專家齊聚一堂，共話血液疾病領域的最新進展。

合源生物衛星會于9月23日上午舉行，由中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）副所院長、國家血液系統疾病臨床醫學研究中心主任王建祥教授主持，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）綜合診療中心主任兼白血病中心主任助理、中國抗癌協會第六屆血液腫瘤專業委員會常委王迎教授針對“成人復發難治B-ALL治療（CAR-T）進展”做出專題報告。

成人r/r B-ALL治療現狀

ALL是常見的血液腫瘤之一，在中國ALL年發病率約為0.76/100000（美國ALL年發病率約為1.7/100000），其中B-ALL約占75%。來自上海多家中心1989-2010年1452例原發ALL患者數據顯示，新診斷成人B-ALL生存情況較兒童B-ALL差、復發率高，且復發后成人B-ALL患者藥物治療療效欠佳。同時，中國ALL領域新藥可及性差，成人B-ALL患者近30年生存仍無顯著改善。

總體而言，r/r B-ALL患者生存期短，現有藥物療效有限且國內新藥可及性欠佳，需要新的治療方法以延長患者的生存時間和提升生存質量。

CAR-T在r/r B-ALL治療中帶來新突破

相較于BiTE和ADC，CAR-T細胞治療是通過改造機體T細胞，利用機體天然的T細胞免疫系統殺傷腫瘤細胞。值得注意的是，即使在貝林妥歐單抗/奧加伊妥珠單抗治療失敗的患者中，靶向CD19 CAR-T細胞治療仍可帶來較高CR率；大部分患者接受單次CAR-T細胞輸注后仍能獲得持續緩解，其中部分患者后續未接受異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）。

中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）綜合診療中心主任兼白血病中心主任助理、中國抗癌協會第六屆血液腫瘤專業委員會常委王迎教授介紹：

成人ALL復發后標準化療療效有限，從臨床角度亟需更有效的治療方式。CD19 CAR-T治療ALL可獲得高緩解率和MRD陰性率，并可轉化為長期生存。首個中國自主知識產權的靶向CD19的細胞治療產品赫基侖賽注射液（CNCT19細胞注射液）已獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定和“美國FDA孤兒藥資格認定”（Orphan Drug Designation, ODD），并且在已經進行的成人r/r B-ALL多中心注冊臨床研究中展現了顯著的臨床獲益，有效率在80%以上，療效穩健持久，安全性可控，更有望成為中國首個上市的自主知識產權靶向CD19 CAR-T產品。同時，在兒童青少年復發難治B-ALL中也已獲得新藥臨床試驗許可，希望從成人到兒童及青少年，讓更多患者獲益。

關于合源生物

合源生物創立于2018年6月，是細胞與基因創新技術驅動的新一代生物醫藥企業，深度合作國家一流院所與臨床研究中心，構建以CAR技術平臺、iPSCs技術平臺以及基因編輯技術平臺等為核心的國際化新藥研發創新體系，專注于免疫細胞治療等創新型藥物研發和商業化，致力于打造業界領先的細胞治療藥物研發、臨床轉化與商業化平臺。

公司首個核心產品赫基侖賽注射液（擬定）（CNCT19細胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是具有自主知識產權的靶向CD19的CAR-T細胞治療產品，于2019年11月29日獲得國家藥品監督管理局兩項新藥臨床試驗許可，分別為治療復發或難治性急性淋巴細胞白血病的臨床試驗（受理號：CXSL1800106）和治療復發或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗（受理號：CXSL1800107）。兩項臨床試驗均率先進入注冊臨床II期階段，并獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定和美國FDA孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），有望成為首個上市的自主知識產權靶向CD19 CAR-T產品。赫基侖賽注射液的第三個拓展適應癥已于2022年8月19日獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心的臨床試驗默示許可，用于治療兒童及青少年（3-18周歲）r/r B-ALL患者。

公司堅持以滿足臨床需求為導向，通過嚴格的細胞治療產品生產和質量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細胞治療產品，持續打造極具擴展性的具有國際競爭力的創新管線，覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤及自身免疫性疾病等非腫瘤疾病領域。此外，公司具有世界一流研發技術平臺，工藝開發平臺，質量控制體系以及商業化生產基地。公司擁有多項發明專利，入選國家科技部國家重點研發計劃項目即“科技助力經濟2020重點專項項目”。