2024年10月26日下午，在北京經(jīng)濟技術開發(fā)區(qū)的鼎力支持下，2024國際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新北京論壇“細胞與基因治療（CGT）藥物現(xiàn)在與未來”板塊，特邀藥品審評中心與審核查驗中心專家，解讀新規(guī)與審評策略，同時剖析核查常見問題助力企業(yè)臨床試驗應對策略。

本次會議由拜耳全球研發(fā)中心臨床運營中國區(qū)負責人徐佳慶主持，由中國藥品監(jiān)督管理研究會藥品監(jiān)管研究國際交流專業(yè)委員會主任委員薛斌開場致詞。

薛主任指出，本次會議將圍繞前沿藥物的審評策略、監(jiān)管思考、核查常見問題、CGT藥物開發(fā)與臨床試驗管理策略，以及CAR-T細胞治療臨床評價等進行深入地交流討論，為CGT領域搭建一個開放、合作、共贏的良好平臺，旨在分享經(jīng)驗、交流看法、分析問題、討論策略、展望未來，推動行業(yè)創(chuàng)新發(fā)展，為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新注入新的活力。

主題演講

會議伊始，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心生物制品藥學部副部長韋薇分享了基于先進治療藥品發(fā)展的技術監(jiān)管思考，涵蓋了構建技術審評體系、優(yōu)化申報路徑、加強溝通交流、建設人才隊伍和加強國際交流等多方面的內(nèi)容。這為監(jiān)管機構在面對先進治療藥品快速發(fā)展時如何更科學地履行職責、把控質(zhì)量提供了清晰思路，同時也讓藥企進一步了解監(jiān)管方向，有助于藥企在研發(fā)、申報等環(huán)節(jié)與監(jiān)管要求更好地契合，減少信息不對稱帶來的潛在問題，促進監(jiān)管與藥企在先進治療藥品領域形成更高效的互動與協(xié)同發(fā)展。

隨后，國家藥品監(jiān)督管理局食品藥品審核查驗中心三處高級檢查員楊敬鵬解析了CGT核查常見問題以及細胞治療產(chǎn)品的發(fā)展情況，重點闡述了廠房設施、供者篩查、物料產(chǎn)品、生產(chǎn)管理、質(zhì)量管理等方面核查關注點，以及常見問題與缺陷，為相關企業(yè)在CGT藥物的研發(fā)和監(jiān)管方面提供了重要指引與參考。

接著，山東大學藥品監(jiān)管科學研究院副院長趙維介紹了模型引導的CAR-T細胞治療臨床評價，分析了在中國患者體內(nèi)的數(shù)據(jù)情況，以及細胞動力學對有效性和安全性的影響，還提出了新的定量系統(tǒng)藥理學模型及多中心研究方向，有助于藥企在研發(fā)過程中進一步提高研發(fā)效率和成功率，也為監(jiān)管部門評估CAR-T細胞治療產(chǎn)品的有效性和安全性提供了新的視角和依據(jù)。

最后，星奕昂生物科技創(chuàng)始人王立群探討了CGT開發(fā)策略與未來展望，他指出當前細胞治療產(chǎn)品在應用端所面臨的挑戰(zhàn)需要通過開發(fā)2.0產(chǎn)品進行破局，通過分析NK細胞的優(yōu)勢與劣勢，并加以iPSCs做NK細胞的流程、工藝創(chuàng)新及案例進行佐證，為CGT領域產(chǎn)品的后續(xù)開發(fā)提供了極具前瞻性的思路。

合源生物科技（天津）有限公司CEO呂璐璐從滿足臨床需求和解決痛點兩個維度，結合時間軸輔以實際案例分享了CAR-T產(chǎn)品的療效、安全性、獲批情況、適應癥拓展以及相應的醫(yī)保計劃、可利用的技術平臺與全球化思路，為生物醫(yī)藥行業(yè)中CAR-T產(chǎn)品的創(chuàng)新研發(fā)提供了寶貴經(jīng)驗。

Avirmax創(chuàng)始人劉勝江以AAV的眼科基因治療的產(chǎn)品質(zhì)量要求和規(guī)范為基礎，介紹了眼底疾病現(xiàn)狀、研發(fā)進展、生產(chǎn)優(yōu)勢以及給藥挑戰(zhàn)與解決方案，并針對不同眼科疾病分別分享了相關用藥情況和生產(chǎn)要點，為眼科基因治療領域提供了清晰指引。

北京錦籃基因科技有限公司創(chuàng)始人吳小兵分析了基因治療遞送技術和產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢，包括其工作原理、遞送系統(tǒng)分類及特點，重點闡述了AAV載體產(chǎn)品研發(fā)和生產(chǎn)等產(chǎn)業(yè)化過程中需要注意的相關選藥原則、臨床設計及進展，為基因治療遞送技術領域的從業(yè)者們提供了極具價值的參考。

進入圓桌論壇環(huán)節(jié)，在韋薇副部長的主持下，有幸邀請國家藥品監(jiān)督管理局食品藥品審核查驗中心三處高級檢查員楊敬鵬，中國食品藥品檢定研究院生物制品檢定所副研究員納濤，北京醫(yī)院臨床試驗研究中心副主任王欣，中國藥品監(jiān)督管理研究會CGT專委會副主任委員、CMAC政策法規(guī)工作組主任委員李潔，中源協(xié)和副總經(jīng)理兼首席科學官張宇，北京引正基因科技有限公司CEO竺添，共同探討了“CGT的現(xiàn)在與未來”這個議題。

先是分析了我國CGT產(chǎn)品定義出臺的影響，如產(chǎn)品分類、技術要求和監(jiān)管資源變化；接著討論了新技術應用過程中帶來的機遇與挑戰(zhàn)，如自動化生產(chǎn)和基因編輯技術；然后闡述了已批準CGT產(chǎn)品藥學變更管理中監(jiān)管機構的考量；此外，還深入研究了CGT臨床試驗倫理審查和機構管理的重點難點，從不同維度為CGT藥物的發(fā)展提供了更全面的視角。

圓滿成功

本次“細胞與基因治療（CGT）藥物現(xiàn)在與未來專題論壇”在多方的積極參與和深入探討下圓滿結束。會議通過主題演講與圓桌對話，從監(jiān)管、機構、藥企等不同視角，全面剖析了CGT領域的現(xiàn)狀與發(fā)展方向。無論是技術監(jiān)管思考、核查問題解析、臨床評價介紹，還是開發(fā)策略探討和圓桌議題，都為CGT藥物的研發(fā)、生產(chǎn)、審評、臨床試驗等環(huán)節(jié)提供了寶貴指導和方向指引，為行業(yè)發(fā)展注入了強勁動力。

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