2022年8月19日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)顯示，合源生物科技（天津）有限公司（以下簡稱“合源生物”）赫基侖賽注射液（擬定）（CNCT19細胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）用于治療兒童和青少年復(fù)發(fā)或難治性急性B細胞型淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）的新藥臨床試驗（IND）申請正式獲得默示許可。這是赫基侖賽注射液在繼獲批成人r/r B-ALL的臨床試驗（受理號：CXSL1800106）和治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗（受理號：CXSL1800107）后的第三項新藥臨床試驗。此次獲得新藥臨床試驗許可的是一項多中心、單臂、開放標(biāo)簽的I/II期注冊臨床試驗，將主要評估赫基侖賽注射液用于治療兒童及青少年（3-18周歲）r/r B-ALL患者的有效性、安全性，及其藥代動力學(xué)和藥效學(xué)（PK/PD）特征。

基于早期臨床研究中顯示的突出的臨床價值，赫基侖賽注射液針對r/r B-ALL于2021年獲得CDE“突破性治療藥物”認定，并于2022年獲得FDA “孤兒藥”資格認定。此次新IND獲批，標(biāo)志著赫基侖賽注射液治療r/r B-ALL從成人拓展到兒童和青少年患者。目前，國內(nèi)尚未有針對r/r B-ALL的CAR-T細胞治療藥物獲批上市。赫基侖賽注射液注冊臨床研究適應(yīng)癥人群的不斷拓展，新藥上市進程的快速推進，將極大滿足急性淋巴細胞白血病（ALL）患者的臨床迫切需求。

白血病是我國兒童最常見的惡性腫瘤，其中72.6%為ALL。盡管目前初診兒童ALL患者的5年總生存（OS）率達到80%以上，但仍有20%的兒童ALL患者經(jīng)初始治療后仍會復(fù)發(fā)或難治，復(fù)發(fā)或難治的患兒預(yù)后差，臨床缺乏有效的治療手段，再次化療有效的比例不足20%，且反復(fù)化療對兒童患者的毒性大大增加。盡管部分患者后續(xù)可能會接受造血干細胞移植（HSCT），但對于兒童ALL患者，由于移植相關(guān)的毒副作用，其長期臨床獲益仍需進一步確認。CAR-T細胞治療基于顯著的臨床療效和可控的安全性，為兒童r/r B-ALL提供了治愈的希望。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）副所院長、國家血液系統(tǒng)臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任王建祥教授表示：

“赫基侖賽注射液在已經(jīng)進行的成人r/r B-ALL多中心注冊臨床研究中展現(xiàn)了顯著的臨床獲益，有效率在80%以上，且療效穩(wěn)健、持久，安全性可控。此次兒童r/r B-ALL獲批IND，將進一步拓展赫基侖賽注射液在ALL患者中的應(yīng)用，滿足患者的臨床急需。”

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）兒童血液病診療中心主任竺曉凡教授表示：

“近年來，以CAR-T為代表的先進療法為兒童血液腫瘤患者帶來了治愈的希望。在前期的探索性臨床研究中，中國自主創(chuàng)新的赫基侖賽注射液在兒童和青少年r/r B-ALL患者中有效率達80%以上，截止目前，中心接受赫基侖賽注射液治療的兒童患者，在無后續(xù)移植的情況下，最長生存已經(jīng)超過5年的時間。我們將加速赫基侖賽注射液用于治療兒童和青少年r/r B-ALL的新藥注冊臨床試驗，讓兒童和青少年患者早日獲益。”

合源生物CEO呂璐璐博士表示：

“赫基侖賽注射液是合源生物第一個近商業(yè)化的細胞治療藥物，也有望是第一個在中國上市的針對r/r B-ALL的CAR-T產(chǎn)品。我們將以臨床價值為導(dǎo)向，不斷拓展赫基侖賽注射液適應(yīng)癥人群，逐步實現(xiàn)從研發(fā)向商業(yè)化的布局。同時，我們將加快后續(xù)血液和實體瘤管線的研發(fā)，立足中國，面向全球，致力于成為全球領(lǐng)先的專注于細胞基因領(lǐng)域的生物制藥企業(yè)。”