北京時(shí)間2023年3月9日，致力于成為全球領(lǐng)先的細(xì)胞基因前沿創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動(dòng)的生物制藥企業(yè)，合源生物科技（天津）有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“合源生物”），宣布赫基侖賽注射液（擬定）（CNCT19細(xì)胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）IND申請(qǐng)已獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）許可，用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病（r/r B-ALL）。赫基侖賽注射液是首個(gè)在中國(guó)遞交新藥上市申請(qǐng)（NDA）的具有完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的CD19 CAR-T藥物， 有望年內(nèi)獲得批準(zhǔn)上市。

赫基侖賽注射液具有全球獨(dú)特的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)和國(guó)際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝，在成人r/r B-ALL臨床研究中細(xì)胞藥物生產(chǎn)成功率達(dá)到100%。此前，赫基侖賽注射液已獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE, NMPA）“突破性治療藥物（BTD）”認(rèn)定和美國(guó)FDA“孤兒藥”資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）。

2022年12月，赫基侖賽注射液治療成人r/r B-ALL的新藥上市申請(qǐng)（NDA）獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）正式受理并納入“優(yōu)先審評(píng)”。赫基侖賽注射液在治療成人r/r B-ALL的中國(guó)多中心關(guān)鍵性臨床研究中顯示了持久的高緩解率和顯著降低的CAR-T治療相關(guān)毒性嚴(yán)重性，標(biāo)志著國(guó)內(nèi)近30年在成人r/r B-ALL領(lǐng)域的重大突破。

在2022年12月進(jìn)行的第64屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上，合源生物以大會(huì)口頭報(bào)告的形式向全球發(fā)布了這一關(guān)鍵性臨床研究數(shù)據(jù)（Oral Presentation, #0660）。

1、持久的高緩解率：總體緩解率（ORR）達(dá)82.1%，中位隨訪9.3個(gè)月時(shí)，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）尚未達(dá)到。在3個(gè)月時(shí)仍緩解的患者中，1年時(shí)預(yù)計(jì)有80%患者在持續(xù)緩解中。無(wú)論是否后續(xù)接受造血干細(xì)胞移植，均能表現(xiàn)出持續(xù)緩解和長(zhǎng)期生存獲益。

2、顯著降低的CAR-T治療相關(guān)毒性嚴(yán)重性：3級(jí)及以上細(xì)胞因子風(fēng)暴（CRS）發(fā)生率為10.3%；3級(jí)及以上免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）發(fā)生率為7.7%，無(wú)非預(yù)期靶向CD19 CAR-T治療導(dǎo)致的不良事件發(fā)生。

3、持久的高緩解率和安全性明顯優(yōu)于現(xiàn)有治療手段，是治療成人r/r B-ALL的重大突破。

合源生物首席執(zhí)行官呂璐璐博士表示：

“赫基侖賽注射液IND申請(qǐng)獲得美國(guó)FDA許可是合源生物邁向全球化征程的重要里程碑。自2018年創(chuàng)立以來(lái)，合源生物始終堅(jiān)持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，快速推進(jìn)首個(gè)核心產(chǎn)品商業(yè)化進(jìn)程和覆蓋多疾病領(lǐng)域的十余種管線產(chǎn)品開(kāi)發(fā)。在中國(guó)，赫基侖賽治療成人r/r B-ALL適應(yīng)癥新藥上市申請(qǐng)正處于優(yōu)先審評(píng)程序中，赫基侖賽臨床中心認(rèn)證等商業(yè)化準(zhǔn)備工作已全面啟動(dòng)，針對(duì)兒童和青少年急性淋巴細(xì)胞白血病以及復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤的兩項(xiàng)注冊(cè)臨床試驗(yàn)也正穩(wěn)步推進(jìn)。我們將加速推動(dòng)赫基侖賽在中國(guó)和海外上市的進(jìn)程，讓中國(guó)自主創(chuàng)新細(xì)胞藥物從中國(guó)走向世界，惠及中國(guó)和全球患者！”

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）副所院長(zhǎng)、國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任王建祥教授表示：

“祝賀合源生物赫基侖賽注射液IND申請(qǐng)獲得美國(guó)FDA許可！2017年中國(guó)加入人用藥品技術(shù)要求國(guó)際協(xié)調(diào)理事會(huì)(ICH)，隨著ICH指導(dǎo)原則在中國(guó)落地實(shí)施，國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)逐漸與國(guó)際接軌，高質(zhì)量臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)是國(guó)際認(rèn)可的保障。赫基侖賽在中國(guó)治療成人r/r B-ALL的多中心關(guān)鍵性臨床研究數(shù)據(jù)在2022年美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)上進(jìn)行了大會(huì)口頭報(bào)告，引起廣泛國(guó)際關(guān)注，這一中國(guó)注冊(cè)臨床研究數(shù)據(jù)有效支持了與美國(guó)FDA的溝通和獲得FDA IND許可，期待赫基侖賽在中美乃至全球范圍內(nèi)早日獲批進(jìn)入臨床應(yīng)用。”

合源生物科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì)聯(lián)席主席、原FDA資深臨床審評(píng)官、原CDE首席科學(xué)家何如意博士表示：

“中國(guó)創(chuàng)新藥行業(yè)仍處在快速發(fā)展的初級(jí)階段，未來(lái)5-10年，中國(guó)創(chuàng)新藥的國(guó)際化、全球化仍然是最主要的發(fā)展方向之一。祝賀合源生物的原創(chuàng)CAR-T產(chǎn)品IND申請(qǐng)獲得美國(guó)FDA許可！合源生物通過(guò)早規(guī)劃、引入國(guó)際化臨床試驗(yàn)和工藝質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)、密切的國(guó)際監(jiān)管機(jī)構(gòu)溝通交流，利用中國(guó)高質(zhì)量數(shù)據(jù)有效支持到國(guó)際溝通交流，為中國(guó)創(chuàng)新藥的出海和全球化開(kāi)發(fā)探索出了創(chuàng)新的策略模式，也為業(yè)界樹(shù)立了標(biāo)桿。期待合源生物的中國(guó)原創(chuàng)CAR-T產(chǎn)品早日在全球范圍內(nèi)成功上市！”

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關(guān)于合源生物

合源生物創(chuàng)立于2018年6月，是細(xì)胞與基因創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動(dòng)的新一代生物醫(yī)藥企業(yè)，深度合作國(guó)家一流院所與臨床研究中心，構(gòu)建以CAR技術(shù)平臺(tái)、iPSCs技術(shù)平臺(tái)以及基因編輯技術(shù)平臺(tái)等為核心的國(guó)際化新藥研發(fā)創(chuàng)新體系，專(zhuān)注于免疫細(xì)胞治療等創(chuàng)新型藥物研發(fā)和商業(yè)化，致力于打造全球領(lǐng)先的細(xì)胞治療藥物研發(fā)、臨床轉(zhuǎn)化與商業(yè)化平臺(tái)。

公司首個(gè)核心產(chǎn)品赫基侖賽注射液（擬定）（CNCT19細(xì)胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，擁有全球獨(dú)特的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)和國(guó)際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝，先后獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局三項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)許可（IND），用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病、治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年復(fù)發(fā)或難治B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病，并獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心“突破性治療藥物”認(rèn)定和美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）。國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已正式受理赫基侖賽注射液治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病的新藥上市申請(qǐng)（NDA）并納入優(yōu)先審評(píng)，有望成為中國(guó)白血病治療領(lǐng)域首個(gè)上市的CAR-T產(chǎn)品和首個(gè)上市的全自主創(chuàng)新的靶向CD19 CAR-T產(chǎn)品。

公司堅(jiān)持以滿(mǎn)足臨床需求為導(dǎo)向，通過(guò)嚴(yán)格的細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)和質(zhì)量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品，持續(xù)打造極具擴(kuò)展性的具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的創(chuàng)新管線，覆蓋血液腫瘤、實(shí)體腫瘤及自身免疫性疾病等非腫瘤疾病領(lǐng)域，涵蓋創(chuàng)新型單、多靶點(diǎn)產(chǎn)品、通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品等10余種管線產(chǎn)品。此外，公司具有世界一流研發(fā)技術(shù)平臺(tái)，工藝開(kāi)發(fā)平臺(tái)，質(zhì)量控制體系以及商業(yè)化生產(chǎn)基地，并且已于2021年6月獲得天津市首張細(xì)胞藥物《藥品生產(chǎn)許可證》。公司擁有多項(xiàng)發(fā)明專(zhuān)利，入選國(guó)家科技部國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃項(xiàng)目即“科技助力經(jīng)濟(jì)2020重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)項(xiàng)目”。