（國家藥品監督管理局網站新聞）

源瑞達?（納基奧侖賽注射液）是自主研發的靶向CD19 CAR-T細胞治療產品，具有全球獨特的CD19 scFv（HI19a）結構和國際領先的生產制造工藝，在成人r/r B-ALL注冊臨床研究中生產成功率達到100%。白血病是最常見的血液腫瘤之一。成人B-ALL初治后復發率高，約60%的患者會進展到復發或難治階段（r/r B-ALL）。成人r/r B-ALL患者預后極差，嚴重危及生命，臨床缺乏有效治療手段，生存期僅2-6個月，近30年生存無顯著改善，存在巨大的未被滿足的臨床需求，急需新的有效治療延長患者的生存和提高患者生活質量。

此項新藥上市獲批是基于一項納基奧侖賽注射液用于治療成人復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血?。?/span>r/r B-ALL）的單臂、開放、多中心關鍵性臨床研究（NCT04684147）結果。該研究由中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）王建祥教授擔任主要研究者，在中國10家臨床中心開展。在2022年12月進行的第64屆美國血液學年會（ASH）上，合源生物以口頭報告的形式向全球發布了這一關鍵性臨床研究數據（Oral Presentation, #0660）。該關鍵性臨床研究數據展示出持久的高緩解率和顯著降低的CAR-T治療相關毒性嚴重程度：

1、持久的高緩解率：總體緩解率（ORR）達82.1%，中位隨訪9.3個月時，中位緩解持續時間（DOR）未達到；在3個月時仍處于緩解的患者中，預計有80%患者在1年時仍持續緩解；且患者無論后續是否接受造血干細胞移植，均能表現出持續緩解和長期生存獲益。

2、顯著降低的CAR-T治療相關毒性嚴重性：3級及以上細胞因子風暴（CRS）發生率為10.3%；3級及以上免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）發生率為7.7%，無非預期靶向CD19 CAR-T治療導致的不良事件發生。

3、持久的高緩解率和安全性明顯優于現有治療手段， 是治療成人r/r B-ALL 的重大突破。自2018年創立以來，合源生物以臨床需求為導向，在國家政策的引導下，乘勢“十四五”生物經濟發展規劃開展免疫細胞治療重點方向的東風，堅持自主創新，夯實免疫細胞治療藥物成藥路徑核心能力，持續輸出細胞基因前沿創新技術驅動的創新產品讓患者獲益。合源生物入選國家技部國家重點研發計劃項目即“科技助力經濟2020重點專項項目”，2021年6月獲得京津冀首張細胞藥物《藥品生產許可證》。

中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）副所院長、國家血液系統疾病臨床醫學研究中心主任王建祥教授表示：

“傳統治療方式下，成人復發或難治急性B淋巴細胞白血病患者在數月便面臨死亡威脅，其治療在中國乃至全球存在巨大的未被滿足的臨床需求，源瑞達?作為中國首個白血病治療領域CAR-T細胞治療產品，也是首個中國自主創新靶向CD19的 CAR-T產品，展現出顯著的臨床價值和卓越的療效，為患者帶來深度持久的緩解，有望改寫中國成人r/r B-ALL患者治療現狀。源瑞達?的獲批給臨床醫生提供了突破性治療選擇，為復發或難治B急淋患者帶來長期生存希望 ?！?/em>